В ОП РФ поделились опытом применения инновационного препарата для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом
ОП РФ — важнейший институт единения гражданского общества страны и комфортная площадка для обсуждения проблем, которые беспокоят общество, подчеркнул председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко. Одна из них — оказание помощи редким пациентам. Спикер напомнил, что фонд «Круг добра» взял на себя помощь детям с буллезным эпидермолизом в 2021 году:
В настоящее время под опекой фонда находятся 427 детей с этим заболеванием, а всего помощь оказывается более чем 30 тыс. пациентов. В перечни фонда включены 7 видов медицинских изделий, назначаемых при буллезном эпидермолизе, 3 из которых производятся в России в рамках импортозамещения. С недавнего времени появился инновационный лекарственный препарат генной терапии — Россия стала применять его одной из первых в мире. С момента включения препарата в перечни фонда были заключены договоры на сумму, превышающую шесть миллиардов рублей, чтобы обеспечить 92 детей.Результаты клинической практики показывают достаточно продолжительный эффект. Мы планируем обсудить возможность расширения показаний к назначению, оценить эффект терапии, разобраться в ситуациях, возникающих в регионах и связанных с отказом от применения препарата, понять, что нужно сделать для того, чтобы этот лекарственный препарат был доступен детям, где бы они ни проживали.
Ни в одной стране мира нет такого количества пациентов, получающих столь эффективный препарат, заявил руководитель НИИ детской дерматологии Николай Мурашкин. Среди эффектов генотерапии он назвал увеличение минеральной плотности костной ткани у пациентов, уменьшение интенсивности боли, положительные изменения микробной колонизации и другое. За 1,5 года использования не зафиксировано ни одного случая плоскоклеточного рака кожи.
Руководитель благотворительного фонда «Дети-бабочки» Алена Куратова рассказала, что фонд готовился к появлению генной терапии с 2017 года. Руководитель научных проектов фонда «Дети-бабочки» Виктория Поленова сообщила о проделанной работе и вызовах внедрения терапии в регионах:
За 10 лет фондом создана система: регистр пациентов с оцифрованными данными, полное экзомное и геномное секвенирование, патронажная служба. Результаты терапии отражаются не только на коже пациента, но и на его соматическом состоянии. Однако в регионах внедрение препарата связано с клиническими и организационными сложностями: препарат имеет сложную систему нанесения и утилизации. Фондом разработаны методические рекомендации, видеоинструкции, организованы образовательные модули для медиков. Тем не менее во многих регионах до настоящего времени нет ни профильных центров, ни врачей с опытом работы с данной категорией пациентов.
Эксперты фонда «Круг добра» обратили внимание на особую ситуацию в Дагестане, где из 12 детей, которым была назначена новейшая терапия, в настоящее время ее получают только 4. Будет направлено обращение к Министру здравоохранения РФ Михаилу Мурашко и проведен аудит.
Опытом применения новой генной терапии поделились профильные медицинские организации из Москвы, Санкт-Петербурга, Республики Башкортостан, ЛНР и других регионов. Эксперты отметили, что лечение показывает хороший стойкий эффект.
Общественная палата России | Телеграм | MAКС | ВКонтакте
