В ОП РФ поделились опытом применения инновационного препарата для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом
В ОП РФ поделились опытом применения инновационного препарата для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом
ОП РФ важнейший институт единения гражданского общества страны и комфортная площадка для обсуждения проблем, которые беспокоят общество, подчеркнул председатель правления фонда Круг добра Александр Ткаченко. Одна из них оказание помощи редким пациентам. Спикер напомнил, что фонд Круг добра взял на себя помощь детям с буллезным эпидермолизом в 2021 году:
В настоящее время под опекой фонда находятся 427 детей с этим заболеванием, а всего помощь оказывается более чем 30 тыс. пациентов. В перечни фонда включены 7 видов медицинских изделий, назначаемых при буллезном эпидермолизе, 3 из которых производятся в России в рамках импортозамещения. С недавнего времени появился инновационный лекарственный препарат генной терапии Россия стала применять его одной из первых в мире. С момента включения препарата в перечни фонда были заключены договоры на сумму, превышающую шесть миллиардов рублей, чтобы обеспечить 92 детей.Результаты клинической практики показывают достаточно продолжительный эффект. Мы планируем обсудить возможность расширения показаний к назначению, оценить эффект терапии, разобраться в ситуациях, возникающих в регионах и связанных с отказом от применения препарата, понять, что нужно сделать для того, чтобы этот лекарственный препарат был доступен детям, где бы они ни проживали.
Ни в одной стране мира нет такого количества пациентов, получающих столь эффективный препарат, заявил руководитель НИИ детской дерматологии Николай Мурашкин. Среди эффектов генотерапии он назвал увеличение минеральной плотности костной ткани у пациентов, уменьшение интенсивности боли, положительные изменения микробной колонизации и другое. За 1,5 года использования не зафиксировано ни одного случая плоскоклеточного рака кожи.
Руководитель благотворительного фонда Дети-бабочки Алена Куратова рассказала, что фонд готовился к появлению генной терапии с 2017 года. Руководитель научных проектов фонда Дети-бабочки Виктория Поленова сообщила о проделанной работе и вызовах внедрения терапии в регионах:
За 10 лет фондом создана система: регистр пациентов с оцифрованными данными, полное экзомное и геномное секвенирование, патронажная служба. Результаты терапии отражаются не только на коже пациента, но и на его соматическом состоянии. Однако в регионах внедрение препарата связано с клиническими и организационными сложностями: препарат имеет сложную систему нанесения и утилизации. Фондом разработаны методические рекомендации, видеоинструкции, организованы образовательные модули для медиков. Тем не менее во многих регионах до настоящего времени нет ни профильных центров, ни врачей с опытом работы с данной категорией пациентов.
Эксперты фонда Круг добра обратили внимание на особую ситуацию в Дагестане, где из 12 детей, которым была назначена новейшая терапия, в настоящее время ее получают только 4. Будет направлено обращение к Министру здравоохранения РФ Михаилу Мурашко и проведен аудит.
Опытом применения новой генной терапии поделились профильные медицинские организации из Москвы, Санкт-Петербурга, Республики Башкортостан, ЛНР и других регионов. Эксперты отметили, что лечение показывает хороший стойкий эффект.